“الغذاء والدواء” توافق على عقار “كفيتليا” للوقاية من النزيف لدى مرضى الهيموفيليا

تقرير الجريدة السعودية
الرياض – وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء (SFDA) على دواء Qfitlia (Fitusiran) للوقاية أو الحد من نوبات النزيف لدى البالغين والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق والمصابين بالهيموفيليا A أو B، بما في ذلك المرضى الذين يعانون من أو لا يعانون من مثبطات العامل الثامن أو التاسع.

وقالت الهيئة العامة للغذاء والدواء في بيان صدر يوم الخميس إن الموافقة تعكس التزامها بتسريع وصول المرضى إلى علاجات مبتكرة ومتقدمة داخل المملكة، خاصة للحالات ذات الاحتياجات الطبية غير الملباة.

حصلت “كفيتليا” في السابق على تصنيف ضمن برنامج الطب الاختراقي التابع للهيئة العامة للغذاء والدواء، وهو مسار تنظيمي مصمم لتسريع عملية التقييم وتوافر العلاجات الواعدة التي تثبت فائدة سريرية كبيرة.

Qfitlia هو علاج صغير للحمض النووي الريبوزي (siRNA) يعمل عن طريق تقليل مستويات مضاد الثرومبين في البلازما، وبالتالي تعزيز توليد الثرومبين والمساعدة في استعادة التوازن في عملية تخثر الدم.

تعالج هذه الآلية خطر النزيف الأساسي لدى مرضى الهيموفيليا بغض النظر عن حالة المانع.

أظهرت التجارب السريرية أن عقار “كفيتليا” قلل معدلات النزيف السنوية بنسبة 90% تقريبًا مقارنة بطرق العلاج عند الطلب، مما يؤكد قدرته على تحسين السيطرة على المرض بشكل كبير ونوعية الحياة للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا.

وأشارت الهيئة العامة للغذاء والدواء إلى أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا في الدراسات السريرية شملت التفاعلات في موقع الحقن وارتفاع مستويات إنزيمات الكبد.

كإجراء وقائي، ينصح المرضى بإجراء اختبارات وظائف الكبد الشهرية لمدة ستة أشهر على الأقل بعد بدء العلاج أو بعد أي تعديل للجرعة.

وشددت الهيئة أيضًا على أن عقار “كفيتليا” يحمل مخاطر محتملة، بما في ذلك أحداث التخثر والحالات المرتبطة بالمرارة، والتي تتطلب إشرافًا طبيًا دقيقًا ومراقبة مستمرة أثناء العلاج.

وتمثل هذه الموافقة خطوة أخرى في توسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الجينية المتقدمة والقائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA) في المملكة العربية السعودية، بما يتماشى مع الجهود الوطنية لتعزيز نتائج الرعاية الصحية والكفاءة التنظيمية.